CRISPR Gen Düzenleme, Farelerde Orak Hücre Hastalığının Tedavisinde Kullanıldı
Orak hücre hastalığı, anormal, sert ve orak bir şekle sahip olan kırmızı kan hücreleri ile karakterize edilen resesif bir genetik kan hastalığıdır. Fotoğraf: Getty Images
Science Journal of Science Translational Medicine dergisinde yayımlanan bir araştırmaya göre, genetik düzenleme orak hücre hastalığında yeni bir tedavi yöntemi olabileceğini gösteriyor.
Bilim insanları CRISPR-Cas9 kullanarak hem fare hem de insan orak hücre hastalarının kan hücresi mutasyonlarını düzelttiler.
CRISPR, orak hücre hastalığının karakteristik kanca şeklindeki hemoglobine olgunlaşmış mutasyona uğramış hematopoietik kök hücrelerini düzeltmek için kullanıldıktan sonra düzeltilmiş kan kök hücreleri sağlıklı hemoglobin üretti. Farelere tekrar girdikten sonra, genetik mühendisliği yapılmış kök hücreler en az dört ay boyunca dolaşıma girdi. Bu potansiyel bir tedavinin kalıcı olacağının önemli bir göstergesidir.
Hastalıklı insanlardan alınan kan testleri, düzeltilmiş kök hücrelerin oranının hastalar için önemli fayda sağlayacak kadar yüksek olduğunu gösterdi. Araştırmacılar bir gün insan hastalarını düzenlenmiş hücre türüyle yeniden infüzyon edebileceklerini umuyorlar. Anemi ve damar tıkanıklarının neden olduğu durumlar da dahil olmak üzere orak hücre hastalığının belirtileri hafifletilebilir.
Sonuçlar umut vericidir. Araştırmacılar farelerde yapılan gelecek testlerin ve insan sağlığı çalışmalarının başlamasından önce güvenlik analizleri yapılması gerektiğini vurguluyor.
Araştırmanın kıdemli yazarı Jacob Corn, “Orak hücre hastalığı, genomda tek bir mutasyonun yol açtığı birçok kan hastalığından sadece biridir. Diğer araştırmacıların ve klinisyenlerin çok sayıda hastalık tedavisinde yollar bulmak için bu tür gen düzenini kullanmaları çok olasıdır.” dedi.
Gerçekten de tıp, tarım ve biyoloji gibi alanlarda gen düzenleme teknolojisindeki gelişmeler, bazılarının “CRISPR’in çağı” olarak adlandırdıkları şekilde ilerliyor.
Β-talasemi, şiddetli kombine bağışıklık yetersizliği (SCID), Wiskott-Aldrich sendromu, hatta HIV gibi birçok diğer rahatsızlık ve rahatsızlığın tedavisi araştırılmaktadır. CRISPR gibi bir teknoloji, rahatsızlık genetik olduğu sürece her derde deva olabilir.
Kaynak: https://futurism.com/crispr-gene-editing-has-been-used-to-cure-mice-of-sickle-cell-disease/
Referanslar: Newswise, The Guardian
Çeviren ve Derleyen: Yalçın Dedeoğlu
Genetik Haberleri
-
Allopatrik türleşme nedir ? Nasıl Gelişir ?
-
Maryland’teki “Kölelerin” Yaşayan 42.000 Akrabası Bulundu
-
Araştırmacılar kediler, yunuslar, kuşlar ve düzinelerce başka hayvanın genom haritasını çıkarıyor
-
Kolombiya'da nadir görülen bir kuş türünde "gynandromorphy" gözlemlendi
-
Kurumaya dayanıklı bitkiler için genom veritabanı yayınlandı
-
En son DNA barkodlama teknolojisiyle İsrail'in tatlı su balık türleri listesinin yeniden gözden geçirilmesi
-
İnsanların Daha Önce Bilinmeyen Bir Dokunma Duyusu Keşfedildi
-
Bilim İnsanları Tüm İnsan Genomunun Dizilimini Çıkardı. Ancak Henüz Bitmedi
-
İlk Defa Tazmanya Kaplanından RNA Elde Edildi
-
Neandertal DNA’nız, Sizi Acıya Karşı Daha Hassas Yapıyor Olabilir
-
Epigenetik ve Epigenetik Mekanizmalar
-
İlk taslaktan 20 yıl sonra insan Y kromozomu tamamen dizilendi.
-
Kim Bu Kimerizm? Tek Bedende İki Kişi
-
Gen terapi, genetik materyalin yeniden düzenlenmesi
-
mRNA Aşıları: Genetik İnovasyonunun Yeni Yüzü ve Sağlıkta Devrimi